Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Генна терапія для лікування муковісцидозу
Муковісцидоз, або цистична фіброз, є генетичним захворюванням, яке впливає на внутрішні органи, особливо на легені. Одним із перспективних напрямків у лікуванні муковісцидозу є генна терапія. Цей метод полягає в корекції дефектного гену, який відповідальний за розвиток захворювання. Перспективи генної терапії в лікуванні муковісцидозу дуже великі, оскільки вона може не тільки полегшити симптоми, але і прискорити процеси регенерації тканин.
Один із препаратів генної терапії, який зараз активно вивчається та застосовується в лікуванні муковісцидозу, це Trikafta. Цей препарат містить комбінацію трьох діючих речовин, які корегують дефектний ген і поліпшують роботу клітин, що забезпечує більш ефективне виведення слизу з легенів пацієнта. Клінічні дослідження показали, що Trikafta може значно поліпшити якість життя пацієнтів з муковісцидозом, зменшуючи частоту і тяжкість приступів захворювання.
Золгензма та Роктавіан також є препаратами генної терапії, які використовуються у лікуванні ряду генетичних захворювань, але вони не є найбільш ефективними у лікуванні муковісцидозу. Vyjuvek, на жаль, є хибним варіантом і не використовується у медичній практиці.
Отже, для лікування муковісцидозу найбільш правильний варіант препарату генної терапії – Trikafta. Його ефективність та безпечність підтверджені результатами клінічних досліджень, і він є одним з кращих засобів у боротьбі з цією важкою генетичною хворобою.